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极目新闻记者 李力力 黄佳琦
据《卫报》12月11日报道，英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年轻患者。这项技术的应用是世界首例，人们希望它很快就能帮助治疗其他儿童癌症和严重疾病。
来自英国莱斯特的13岁女孩儿阿丽莎为了治疗白血病，接受了化疗和骨髓移植，不过没有成功。
但在接受了使用碱基编辑技术进行改造后的捐赠T细胞注射后，阿丽莎正在恢复，六个月来病情已经得到了缓解。
现在，治疗阿丽莎的伦敦大奥蒙德街儿童医院（Gosh）团队正准备招募另外10名用尽了所有常规治疗方法的T细胞白血病患者，以进行进一步的试验。如果成功的话，碱基编辑的细胞有望被用于其他类型白血病和其他疾病的患者。
T细胞白血病是一种因被称为T细胞的白细胞缺陷而导致的癌症。这些白细胞不能正常发育，并且生长太快，干扰了体内血细胞的生长。标准治疗包括骨髓移植和化疗，但在阿丽莎的病例中，这些传统治疗都未能阻止疾病的发展，她唯一的选择似乎是姑息治疗。
但最近细胞疗法的进展为治疗她的病情提供了一种新方法。即从一名健康捐赠者身上收集T细胞并经过改造后注射到患者体内，它们可以杀死患者其他的T细胞。这种改造是通过碱基编辑完成的，它允许科学家在一个人的数十亿个DNA字母中做一个简单地改变。
该项目的负责人之一、免疫学家瓦西姆·卡西姆教授说：“这是迄今为止我们最复杂的细胞工程，它为其他新疗法铺平了道路，最终为患病儿童创造了更好的未来。”
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